100号（2023年1月発行）

■ 瀧先生の解説：血友病治療の展望

血友病患者さんの生活

• ▶ 製剤の進歩と定期補充療法の普及により、「血友病でも一般の人と変わらない生活を送ることが可能になった」といわれている。

• ▶ 関節症の予防や出血ゼロの実現には「個別化治療」がカギ。

• ▶ 高齢化により高血圧や高脂血症、脳梗塞、糖尿病、慢性腎臓病、骨粗鬆症などの合併症も増加する。

一般の方に共通する問題だが、血友病患者さんの場合はより注意が必要。

血友病治療の今後

• ▶ さらに半減期を延長した凝固因子製剤や、第Ⅷ因子凝固活性値40%以上をめざす製剤、遺伝子治療などの登場によって治療は進歩していくことが予想される。

• ▶ 今後、血友病患者さんがどこに住んでいても、それぞれの患者さんに最適な治療を受けられる診療体制の実現に期待。
  ─全国各地域のブロック拠点病院、各県に設置した血友病診療中核病院、血友病診療連携施設の連携。

白幡：改良されたバイスペシフィック抗体製剤あるいは遺伝子治療の登場で、凝固因子活性値50%以上の維持も夢ではないかもしれません。さらに経口薬が登場したあかつきには、血友病の専門医は必要なくなるんじゃないですか。

瀧：いや、日常生活における出血が減少しても、手術時や重症出血には適切な止血管理が必要でしょう。専門的知識を持った医師が消えては困ると思います。

吉川：出血を想定した指導は、10年後も重要だと思います。治療が良くなっても、いざ出血したときに適切な対処ができるよう、軽症の患者さんも含め指導していく必要はあると思います。

瀧：たしかに、今後、抗体製剤が普及して患者さんやご家族が静脈注射を習得しないままだと、いざ出血して自宅で凝固因子製剤を打てないのは困りますね。

小島：たしかに、治療が進歩しても、自己解決能力を持つことは変わらず重要だと思います。何か突発的事態が発生したとき、自分で考え、解決していく力を養うという意味での教育、指導はこれから先も必要なんだろうなと思います。

小野：最近は看護師が中等症・軽症の患者さんに接する機会が減りましたから、どうやって指導の場を設けるかも考える必要があると思います。

瀧：あとは、仮に出血ゼロの治療が実現できても、今ある関節症は進行していきます。ですからこの10年で大事なことは、軽度な段階で関節症を見つけ、進行を抑制する適切な治療を行うことだと思います。

小島：20年後はいかがでしょう。

瀧：疼痛を伴わない治療法、経口薬や貼り薬の登場を期待します。患者さんは痛いのはいやなわけです。静脈注射のみならず皮下注射も痛みはありますから。注射製剤では疼痛を極力少なくするような技術革新も期待したいですね。

小島：20年後なら、関節症に対する足首や肘の人工関節も進歩しているでしょうか。

白幡：超高齢化で社会全体のニーズも大きいはずです。医療技術の進歩で、すでに関節症を抱えておられる患者さんがこの先、何十年も苦しまない未来になることを期待します。

小島：治療が進歩すると、血友病の診療体制も変わっていくとお考えですか。

白幡：これからの血友病診療連携は、患者さんとかかりつけ医、専門医の3者でオンライン面談をして治療方針を検討し、そこで解決できないことがあったら専門医を受診する形に変わるかもしれません。

小島：ありがとうございます。まだまだ解決すべき課題はありますが、血友病患者さんの未来は今とは違う生活、人生が待っていそうだと希望の持てる座談会であったと思います。最後に白幡先生、『ECHO』の未来についても予測をいただけますか。

白幡：『ECHO』の「E」はエデュケーション、教育を意味しています。血友病治療がさらに進歩する中、患者さんとそのご家族が血友病への理解を深め、自立していくための教育は一層重要となるはずです。そのためのツールとして、100号から先の『ECHO』の役割はますます大きくなっていくと思います。